Експериментална геннотерапия забавя развитието на болестта на Хънтингтън
Амстердамската биофармацевтична компания uniQure съобщи, че експериментална геннотерапия е показала значителен ефект в забавянето на прогресията на болестта на Хънтингтън. Това може да се превърне в първото генетично лечение за рядкото и нелечимо заболяване. Резултати от проучването В клинично изпитване фаза 1/2, проведено съвместно с University College London, 29 пациенти са получили ниска или висока…